近日，高新區(qū)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)頭部企業(yè)合源生物科技（天津）有限公司與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）聯(lián)合宣布，其自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)核心產(chǎn)品靶向CD19 CAR-T藥物CNCT19細(xì)胞注射液獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病。這是繼2020年12月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入“突破性治療藥物”后，CNCT19細(xì)胞注射液在商業(yè)化和全球化進(jìn)程中取得的又一重大進(jìn)展。
合源生物CNCT19細(xì)胞注射液源自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）的長(zhǎng)期技術(shù)創(chuàng)新積累，其具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，并獲得了多項(xiàng)國(guó)家發(fā)明專利。2021年12月12日，在第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上，合源生物與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）聯(lián)合公布了CNCT19細(xì)胞注射液治療復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細(xì)胞白血病的前期臨床研究結(jié)果，無(wú)論對(duì)于成人還是兒童患者，CNCT19細(xì)胞注射液均表現(xiàn)出優(yōu)異的有效性及安全性。目前，CNCT19細(xì)胞注射液用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的兩項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)已處于Ⅱ期階段，有望成為首個(gè)上市的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。
【關(guān)于美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定】
根據(jù)美國(guó)FDA《孤兒藥法案》，獲得孤兒藥資格認(rèn)定的新藥，將在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一系列的積極政策支持，包括臨床研究開(kāi)展支持及稅收優(yōu)惠、BLA等注冊(cè)相關(guān)費(fèi)用減免以及獲批上市后針對(duì)該適應(yīng)癥美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)的潛在可能。
獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定為CNCT19細(xì)胞注射液加快推進(jìn)美國(guó)臨床試驗(yàn)開(kāi)展及注冊(cè)上市、走向全球化奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
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